La terapia genica funziona in due gravi malattie genetiche. Ed è la prima volta che accade nel mondo. La leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich hanno speranza di essere curate. Due patologie rare, ereditarie e finora mortali. Un traguardo raggiunto dall’équipe di Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano. La svolta nel 1996 quando un ricercatore italiano pensa ad utilizzare il potente retrovirus dell’Aids per trasportare all’interno delle cellule il gene sano in modo da sostituire quello difettoso. Il virus Hiv ha infatti la capacità di entrare facilmente nelle cellule.

Anni di test sugli animali, di ostacoli e passi falsi, fino a quando a sei bambini provenienti da tutto il mondo ’infettati’ il virus diventa improvvisamente simpatico. Dopo tre anni di trattamento i bimbi stanno bene e mostrano significativi benefici. Naldini è l’addestratore del virus e ha avuto la determinazione di portare avanti la sua ricerca meritando oggi la pubblicazione di due studi, uno per malattia, su Science, una delle più importanti riviste scientifiche internazionali.

“Dopo 15 anni di sforzi, successi in laboratorio, ma anche frustrazioni, è davvero emozionante poter dare una prima risposta concreta ai pazienti - ha affermato un commosso Naldini - .Tre anni dopo l’inizio dei trial clinici i risultati ottenuti sui primi sei pazienti sono davvero incoraggianti: la terapia risulta non solo sicura, ma soprattutto efficace e in grado di cambiare la storia clinica di queste gravi malattie. È il coronamento di 15 anni di studi”. Un traguardo da convidere con tutti gli italiani che con le loro donazioni hanno permesso a Telethon di investire 19 milioni di euro per le ricerche.

Eugenio Montini, che ha coordinato le analisi molecolari sulle cellule dei pazienti, aggiunge: “Non avevamo mai visto finora una ingegnerizzazione delle cellule staminali attraverso la terapia genica così efficace e sicura. Questi risultati aprono la strada a nuove terapie anche per altre malattie genetiche e più diffuse”. Gli studi, partiti tre anni fa, hanno coinvolto oltre 70 ricercatori e clinici e ora accendono la speranza di altri bambini di tutto il mondo.